导读：

《每经新闻》报道，基因编辑疗法迎来重大突破，CRISPR Therapeutics与Vertex联合研发的Casgevy以及bluebird bio的Lyfgenia两款基因编辑疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗镰状细胞病（SCD）。Casgevy成为全球首个基于CRISPR/Cas9技术的疗法，其在英国和美国相继获批，显示基因编辑治疗正逐步走向成熟。

主要内容：

基因编辑疗法的里程碑

在12月8日，美国FDA宣布批准CRISPR Therapeutics与Vertex合作的基因编辑疗法Casgevy和bluebird bio的基因编辑疗法Lyfgenia上市，专门针对镰状细胞病的治疗。这一决定标志着基因编辑疗法在临床上取得了重要进展，尤其是Casgevy作为基于CRISPR/Cas9技术的首例疗法，其在英国和美国的快速获批，预示着基因编辑治疗时代的到来。

创新基因编辑工具加速研发

香港科技创新联盟主办的“中银香港科技创新奖2023”上，香港大学副教授黄兆麟分享了其团队开发的基因编辑工具筛选平台，这一平台旨在快速识别出最适合特定疾病的基因编辑工具，从而加速新一代精确基因编辑器的研发。该平台的问世，突破了传统基因编辑工具逐一测试的限制，显著提升了研发效率。

CRISPR/Cas9技术的突破与挑战

CRISPR/Cas9技术自2012年问世以来，已成为主流的基因编辑手段，但在技术层面，其底层专利主要掌握在西方国家手中。黄兆麟指出，尽管如此，中国在基因编辑工具的创新方面仍然具有巨大潜力。他认为，将前沿技术应用于临床治疗，不仅需要高效的基因编辑工具，还需要跨领域的合作，实现共赢，而非单纯追求速度。

基因编辑疗法的商业化与伦理考量

基因编辑疗法因其不可逆性而引发安全与伦理的广泛讨论。黄兆麟强调，治疗非生殖细胞时，基因编辑主要影响患者个体，适用于有严重疾病且现有治疗手段有限的患者。然而，针对生殖细胞的编辑则涉及到遗传传递的问题，目前法律和伦理规范禁止此类操作。基因编辑疗法高昂的成本是当前的一大挑战，但长远看，通过技术创新和优化流程，治疗费用有望降低，使其更加普及。

国内基因编辑研究的进展与前景

国内基因编辑研究虽起步较晚，但在基因编辑改良农作物领域已取得显著成果。黄兆麟认为，基因编辑疗法的应用不应仅仅聚焦于速度，更重要的是实现多方合作，确保安全与伦理标准，为患者提供最大利益。他提到，国内已有基因编辑疗法进入临床试验阶段，如博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞产品ET-01，展示了基因编辑在治疗遗传性疾病方面的潜力。

结语

基因编辑疗法正逐步迈向临床实践，从镰状细胞病到β地中海贫血，基因编辑疗法展现出对遗传性疾病的潜在治疗价值。随着技术的不断进步和成本的优化，基因编辑疗法有望为更多无法治愈的疾病提供解决方案，为医疗领域带来革命性的变化。